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Biofutur

0294-3506
 

 ARTICLE VOL 26/273 - 2007  - pp.52-53
TITRE
BANC D'ESSAI : LE GÉNÉTHON, STRATÉGIE ET THÉRAPIE POUR LES MALADIES RARES

RÉSUMÉ
Créé et financé par l’AFM (Association Française contre les Myopathies) depuis 1990, Généthon est un laboratoire qui a su, depuis sa création, être un formidable accélérateur de la recherche génétique et un lieu d’innovation unique : réalisation des premières cartes du génome humain, contribution à la découverte des gènes responsables de plusieurs centaines de maladies, mise au point de vecteurs inno-vants pour transporter les gènes-médicaments. Aujourd’hui, Généthon illustre le che-min parcouru par l’AFM grâce aux dons du Téléthon en abordant la dernière ligne droite : l’application à l’homme des thérapies issues de la connaissance des gènes pour les maladies rares. Généthon prépare ainsi d’ici 2007-2008 quatre essais sur l’homme pour des maladies neuromuscu-laires et un déficit immunitaire. Le laboratoire est également doté d’une unité de production de vecteurs à usage clinique ayant reçu cette année la labellisation BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication) délivrée par l’AFSSAPS.

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